Ученые расскажут о разработанной ИСКЧ совместно с Институтом Цитологии РАН (Санкт-Петербург) и Национальным Институтом Здоровья (Бетезда, США) искусственной хромосоме человека для коррекции наследственных поясно-конечностных мышечных дистрофий и гемофилии.
Искусственная хромосома
Искусственная хромосома человека (Human artificial chromosome, HAC) представляет собой созданную методами хромосомной инженерии «микрохромосому», содержащую необходимые разработчикам гены, пояснили в ИСКЧ. Главное достоинство HAC – стабильная долгосрочная экспрессия без влияния на геном клетки-хозяина. Искусственная хромосома не встраивается и не нарушает ДНК пациента, эффективно работает длительное время, может доставить в клетку гораздо больше генетической информации, чем любые другие векторы, а кроме того, при делении клетки, такая хромосома равномерно передастся дочерним клеткам.
Наибольших успехов в области создания и изучения использования НАС достигли Митсуо Ошимура (Япония) и Джулио Коссу (Великобритания). О своих разработках ученые рассказывали в Москве в 2012 и 2013 годах на симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий», ежегодно проводимом ИСКЧ.
Искусственная хромосома в лечении
В 2011 году Митсуо Ошимура опубликовал результаты работы, в которой впервые описал возможность использования искусственных хромосом для лечения наследственного заболевания — миодистрофии Дюшена. Заболевание проявляется в раннем детском возрасте и обусловлено мутацией гена, ответственного за синтез белка дистрофина, необходимого для нормального функционирования мышечного аппарата. Практически всегда жертвами этого заболевания становятся мальчики, которым не удается дожить до 25 лет. Проведенные Митсуо Ошимурой исследования на мышах показали, что генная терапия с использованием искусственных хромосом позволяет нормализовать работу мускулатуры животных. Суть предложенной им методики заключается в создании хромосомы, несущей фрагмент ДНК (ген) без мутации. Хромосома помещается в стволовую клетку, которая в данной ситуации выступает как транспортное средство (вектор) для корректирующего гена. В процессе последующего культивирования получаются клетки, трансплантацией которых можно восстановить органы и ткани, чья работа нарушена наследственными заболеваниями.
На конференции в Сочи сотрудники ИСКЧ расскажут о существующих сегодня типах искусственных хромосом, о том, в каких областях биомедицины наиболее перспективно их применение. Также они представят о результаты собственной научно-исследовательской работы в данной области. Специалисты ИСКЧ разработали функционирующую искусственную хромосому человека, предназначенную для коррекции наследственных поясно-конечностных мышечных дистрофий. В настоящее время компания активно проводит исследования данной разработки в экспериментах на клеточных культурах и с животными.
По мнению ученых, искусственные хромосомы человека могут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого ряда заболеваний, в том числе наследственных. Основными преимуществами искусственных хромосом над вирусными и другими векторными системами являются практически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, а также возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток. Наиболее удобным средством переноса искусственных хромосом в организм пациента являются стволовые клетки.
Иллюстрация: ИСКЧ
